[더구루=한아름 기자] 동아에스티 미국 자회사 뉴로보 파마슈티컬스(NeuroBo Pharmaceuticals·이하 뉴로보)가 연내 MASH(대사이상 관련 지방간염) 치료제 'DA-1241' 임상2상 데이터를 도출한다. MASH는 환자는 많으나 뚜렷한 치료제가 없는 대표적인 미충족 의료 수요가 높은 시장으로 꼽히는 만큼 업계의 관심이 쏠린다.
8일 미국 식품의약국 안전성 평가 위원회(FDA Safety Review Committee)에 따르면 뉴로보의 DA-1241 임상2상 연구를 수정 없이 계속 진행할 것을 권고했다. 이에 따라 뉴로보는 DA-1241 임상2상을 지연 없이 예정대로 추진, 연내 데이터를 도출하고 발표할 수 있을 것으로 예상된다.
DA-1241은 세포 표면에 위치한 수용체인 'GPR119'에 선택적으로 결합해 활성화하는 약물로 계열 내 최초(First-in-class) MASH 신약 후보물질이다. 지난해 5월 FDA로부터 임상2상 승인을 획득, 17개월째 연구를 진행하고 있다.
DA-1241의 최대 강점은 직접적인 항염증 및 항섬유화 효과에 있다. 체중감량으로 간접적인 대사를 조절하는 것에 그치지 않고 염증과 섬유화에 직접적인 능력을 발휘한다는 것이다.
염증 세포가 분화하면 GPR119의 발현이 증가하게 되는데, DA-1241의 경우 GPR119에 선택적으로 결합하는 만큼 면역세포의 활성을 감소시켜 염증성 사이토카인의 분비를 억제한다. 또한 간 성상세포의 GPR119에 결합하면 간 성상세포의 활성화를 억제해서 콜라겐과 같은 섬유화단백질 합성과 분비를 억제한다.
뉴로보는 DA-1241 임상2상을 파트1·2로 나눠 연구 중이다. 파트1에서는 49명의 MASH 환자를 대상으로 위약군과 DA-1241 50mg군, DA-1241 100mg군으로 나눠 16주간 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 비교 방식으로 DA-1241의 효능과 안전성을 평가한다. 파트2에서는 DA-1241과 시타글립틴(Sitagliptin) 병용 투여의 효능과 안전성을 확인한다.
DA-1241이 지난 동물실험에서 유의미한 성과를 낸 만큼 뉴로보의 데이터 발표에 업계의 관심이 모인다. DA-1241은 간 섬유화 마우스(쥐) 모델에서 체중 감소를 유도하지 않았음에도 유의적으로 간 섬유화를 개선했다. 체중감소를 유도하는 세마글루타이드와 병용 시에는 추가적인 체중 변화는 없었지만, 각 약물의 단독 대비 통계적으로 유의한 섬유화 개선 병용효과가 나타났다.
김형헌 뉴로보 대표는 "DA-1241은 간 섬유화 및 염증 상승 억제 효과를 바탕으로 MASH 치료제로의 가능성을 두고 임상을 지속하고 있다"면서 "DA-1241의 임상 2상 결과를 연내 발표할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.
한편 MASH는 간세포에 과도한 지방이 축적돼 세포가 손상되고, 이에 따라 염증과 섬유화가 진행돼 조직이 탄성을 잃어가는 방식으로 증상 없이 조용히 진행되는 만성 간 질환이다. 2026년 MASH 치료제 시장 규모는 약 33조원으로 예상된다.