[더구루=김다정 기자] 프로탈릭스(Protalix BioTherapeutics)가 미국 식품의약국(FDA)에 파브리병 치료제 '페구니갈시다제 알파'(PRX-102)에 대한 신청서를 다시 제출할 수 있는 경로를 찾았다. 다만 시간은 다소 소요될 전망이다.

프로탈릭스는 11일(현지시간) PRX-102에 대한 FDA와의 논의에서 신약허가신청서(BLA)를 다시 제출할 수 있는 경로를 확인했다고 밝혔다.

PRX-102는 α-갈락토시다제-A 효소(α-Gal A)의 페길화(PEGylation)를 통해 체내 안정성을 증가시킨 약물이다. 임상시험에서 약 80시간의 순환 반감기를 갖는 것으로 관찰됐으며, 프로탈릭스는 파브리병 환자의 지속적인 미충족 임상 수요를 해결하기 위해 페구니갈시다제 알파를 설계했다.

앞서 지난 4월 FDA는 PRX–102의 승인을 거절했다. 잠재적인 안전성 또는 효능과 관련된 문제를 제기하지는 않았지만 BLA 승인 이전에 이스라엘 카르미엘에 위치한 프로탈릭스의 제조시설에 대해 모든 관련 결과의 후속 평가를 포함해 조사가 필요하다고 언급했다.

또 FDA는 최근 사노피와 젠자임의 파브리병 치료제 파브라자임(Fabrazyme)이 최종 승인으로 전환됐기 때문에 프로탈릭스의 후속요법이 긴급승인 경로에 따라 승인될 수 있는지에 대해 의문을 제기했다.

FDA는 이번 프로탈릭스와의 회의 후 PRX-102가 승인을 뒷받침하는 적절한 데이터 패키지를 보유하고 있다는 데 동의했다. 이에 이번 재제출은 승인을 뒷받침할 가능성이 있다

하지만 미국의 변경된 규제 환경을 감안할 때 BLA 재제출을 위해 계획된 데이터 패키지에는 현재 진행중인 3상 BALANCE 임상 시험의 최종 2년 분석이 포함되기 때문에 재제출에는 몇 년이 소요될 것으로 보인다.

프로탈릭스 경영진은 재제출 일정에 대해 구체적으로 언급하지 않았지만 BALANCE 시험은 2022년 5월에 완료될 것으로 예상된다.

이와 함께 프로탈릭스는 지난 8일 유럽 의약품청(EMA)과도 PRX-102 관련 회의를 개최했다. 이날 회의에서 유럽 연합에 대해 예상되는 판매 허가 신청(MAA)의 범위에 대해 논의했으며, EMA 보고관은 계획된 MAA 제출을 지지했다. 프로탈릭스는 2022년 1분기에 PRX-102에 대한 MAA를 제출할 전망이다.

에이나트 브릴 아몬드 프로탈릭스 수석 부사장은 "PRX-102 BLA를 다시 제출할 수 있는 경로를 제공한 FDA와의 생산적인 논의에 고무됐다"며 "우리는 PRX-102의 지속적인 개발과 프로그램의 상용화를 위한 협력을 기대한다"고 말했다.