[더구루=이연춘 기자] 삼성제약이 국내 최초로 희귀질환인 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제의 판매허가를 신청했다.

삼성제약은 21일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 PSP 치료제인 'GV1001’의 품목 조건부 허가를 신청했다고 공시했다.

조건부 허가는 생명을 위협하는 암과 같은 중증 질환 혹은 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상시험 결과를 근거로 우선 시판을 허가하는 제도다.

삼성제약은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(Progressive supranuclear Palsy Richardson`s Syndrome, 이하 PSP-RS) 유형을 적응증으로 조건부 허가를 신청 했으며, 향후 승인여부에 따라 식약처의 규정에 맞춰 추가적인 임상시험을 진행할 방침이다.

균형장애, 안구운동 장애, 언어 및 인지기능 저하 등을 유발하는 PSP는 비정형파킨슨증후군으로 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 훨씬 빠른 것이 특징이다. 현재까지 근본적인 치료제가 없으며 이로 인해 치료에 대한 미충족 의료 수요가 높은 질환이다.

지난해 12월 젬백스로부터 GV1001에 대한 기술이전과 함께 한국은 물론 아시아 주요 4개국에 대한 임상개발 및 상업화 권리를 확보한 삼성제약은 이번 품목 조건부 허가를 신청을 시작으로 GV1001의 상용화에 더욱 속도를 높일 예정이다.

회사 관계자는 "희귀질환인 PSP는 아직까지도 치료제가 없어 세계적으로도 많은 환자들이 고통받고 있는 질환"이라며 "이번 조건부 허가 승인을 통해 근본적인 치료제 개발에 한 걸음 더 다가갈 수 있는 계기가 되기를 기대하고 있다"고 말했다.

한편 PSP 치료제 GV1001은 지난 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 지난달에는 젬백스가 국내 최초로 전두측두엽치매(Frontotemporal Dementia, FTD) 치료목적 사용승인을 획득한 바 있어 이번 조건부 허가에도 향후 귀추가 주목되고 있다.