[더구루=한아름 기자] 이수앱지스의 파브리병 치료제 파바갈(ISU303)이 임상 2상 결과가 미국서 공개됐다. 회사에 따르면 파바갈 임상2상 일부 결과가 긍정적으로 도출됐다.
4일 이수앱지스에 따르면 'ISU303의 파브리병 치료 관련 안전성·효능을 평가하기 위한 멀티센터 오픈라벨 임상2상'(A phase II, multicenter, open-label trial to evaluate the safety and efficacy of ISU303 (Agalsidase beta) in patients with Fabry disease)이란 이름의 논문을 미국 국립 의학 도서관에 게재했다.
이 연구는 서울아산병원·서울성모병원·강동경희대학교 의과대학 내과학교실·부산양산대병원·한양대병원 의료진들이 참여했다.
연구팀은 6개월 간 파브리병 환자 10명(남성 7명·여성3명)을 대상으로 파바갈을 투여했다. 이들의 평균 연령은 33세로, 8명은 치료 경험이 있었고 2명은 신규 환자였다. 환자 9명은 연구 종료까지 파바갈 투여를 완료했다. 1명은 임신으로 인해 중도 포기했다.
연구진은 환자에게 격주로 파바갈 1mg/kg 용량을 수액을 통해 투여했다. 연구의 1차 평가변수는 혈장 Gb3 정규화, 2차 평가변수는 요중 GB3과 혈장 및 요중 lyso-Gb3의 변화였다. 심초음파와 신기능 검사, 통증 관련 삶의 질, 활력징후, 이상반응 등 안전성 평가도 이뤄졌다.
임상 결과, 파바갈 투여 22주째 혈장과 요중 Gb3 농도는 4.01 ± 1.29 μg/mL (범위 2.50-5.70) (P = .005), 1.12 ± 1.98 μg/mg Cr로 감소했다. 혈장과 소변의 lyso-Gb3 농도는 유의한 차이가 없었다. 심초음파 검사도 바뀌지 않았다. 신장 기능과 통증 관련 삶의 질은 개선됐지만 임상적 의미는 없었다. 심각한 부작용은 관찰되지 않았다. 일반적인 부작용으로 발열과 오한, 현기증 등이 보고됐다.
연구진은 이번 임상으로 파바갈의 효능과 안전성을 입증했다고 평가했다.
한편 파바갈은 미국 젠자임사 파브라자임의 바이오시밀러다. 현재 전세계적으로 출시된 파브리병 치료제는 젠자임의 파브라자임, 샤이어의 리프라갈 등이 있다. 파브리병은 인체에 필요한 ‘알파 갈락토시다아제 에이’라는 효소가 부족해 발병되는 유전병이다. 필수효소가 부족한 탓에 평생 치료제를 투약 받아야 한다.
