[더구루=김형수 기자] 미국 바이오테크업체 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals·이하 아이오니스)과 영국 제약회사 아스트라제네카(AstraZeneca)가 손잡고 개발한 트랜스티레틴 아밀로이드증(transthyretin amyloidosis·ATTR)' 치료제 개발에 속도가 붙게 됐다.
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26일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)는 ATTR 치료제 ‘에플로터센(Eplontersen)’에 대한 희귀의약품 지정을 승인했다.
FDA는 미국에서 20만명 미만의 사람들이 영향을 받고 있거나, 20만명 이상의 사람들에게 영향을 미치고 있으나 해당 질병 치료를 위한 의약품을 미국에서 판매해도 개발 등에 소요된 비용을 회수할 수 있다는 합리적 기대가 없는 경우에 사용되는 의약품을 희귀의약품으로 지정한다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 패스트트랙 의약품 개발 프로그램, 우선심사 및 신속심사의 대상이 되는 만큼 앞으로 에플러터센 개발 과정이 보다 빠르게 이뤄질 것으로 전망된다.
에플로터센은 아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-CM), 아밀로이드 트랜스티레틴 다발신경병증(ATTR-PN)을 대상으로 한 임상 3상이 이뤄지고 있는 리간드 접합 안티센스(Ligand-conjugated antisense·LICA) 치료제다. 트랜스티레틴 단백질 생성을 감소시키는 방식으로 유전성 또는 비유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증을 치료하도록 설계됐다.
아이오니스는 지난해 12월 아스트라제네카와 전략적 콜라보레이션을 맺고 에플로터센의 개발 및 상업화에 힘을 모으기로 했다. 아이오니스는 글로벌 임상 3상을 계속 수행하는 한편 임상 시험 및 적격성 평가에 필요한 에플로터센의 생산 및 공급을 담당하고, 아스트라제네카는 상업화 생산을 맡기로 했다. 아스트라제네카는 라틴 아메리카의 몇몇 국가와 미국을 제외한 지역에 대한 독점적 라이선스를 갖게 된다.
리처드 S. 기어리 아이오니스 CDO는 "FDA가 에플로터센에 대한 희귀의약품 지정을 승인한 것은 트랜스티레틴 아밀로이드증 환자를 위한 치료 옵션이 충분하지 않다는 점을 나타낸다"면서 "규제기관, 임상 조사자, 환자 및 그 가족들과 긴밀하게 협력해 이 중요한 치료제를 필요한 사람들에게 제공할 수 있기를 기대한다"고 말했다.
