[더구루=이연춘 기자] 첨단바이오의약품 CDMO 및 신약개발 전문기업 이엔셀은 지난 9월 미국 보스턴에서 개최된 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1E 국제학회(CMT 1E SCIENTIFIC MEETING – STRATEGIES FOR A CURE)’에 참석해 ‘MSC for CMT community’ 세션을 개최했다.

17일 이엔셀에 따르면 이번 세션 개최를 통해 CMT 분야에서 중간엽줄기세포(Mesenchymal Stem/Stromal Cell, MSC)가 아직 생소한 치료 플랫폼이라는 점을 감안해, 의사와 환자 커뮤니티를 대상으로 MSC의 치료적 가능성과 한계를 폭넓게 소개했다.

이번 세션에서는 하바드 메디컬 스쿨(Harvard Medical School)의 수잔 프로캅(Susan Prockop) 교수, 캘리포니아 대학교 데이비스(UC-Davis)의 페르난도 피에로(Fernando A. Fierro) 교수를 비롯해 이엔셀의 최영환 전문의(MD, Ph.D)가 연자로 참여해 발표를 진행했다.

CMT는 손발의 변형과 근육 위축을 일으키는 대표적인 말초신경 질환으로, 시간이 지날수록 보행이 어려워지고 일상생활의 자립 능력이 점차 저하되는 진행성 희귀질환이다. 통증, 감각 저하, 균형 장애 등이 동반되어 환자의 삶의 질을 크게 떨어뜨리지만, 현재까지 승인된 치료제가 없다.

수잔 프로캅 교수는 세계 최초로 FDA 승인을 받은 MSC 치료제 메조블라스트(Mesoblast)社 의‘Ryoncil(라이온실)’의 임상 경험을 통해 “중간엽줄기세포는 그 동안 축적된 임상 경험을 통해 일관된 안전성을 입증해 왔으며, 최근 FDA의 라이온실 승인과 같은 규제적 이정표들은 MSC의 안전성과 치료 잠재력을 다시 한번 확인시켜 주는 중요한 사례다”고 발표했다.

이어 페르난도 피에로 교수는 MSC의 장기적 안전성과 치료 가능성에 대해 발표하며 “20년 넘게 연구해온 중간엽 줄기세포의 안전성과 치료 가능성을 CMT 커뮤니티에 소개할 수 있어 고무적으로 생각한다"며 "이엔셀의 EN001이 빠르게 개발되어 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 가져오길 바란다”고 발표했다.

또한 학회에 참석한 CMT-France의 회장이자 CMT1E 환자인 알렉상드르 호아유(Alexandre Hoyau)는 EN001의 임상 결과에 깊은 인상을 받았다고 밝히며, “EN001이 CMT 1E 환자들에게 안전성과 유효성을 입증한 결과를 확인할 수 있는 뜻깊은 자리였고, 한국의 첨단재생의료법을 통해 EN001이 CMT1E 환자들에게 조속히 치료 기회로 이어지길 진심으로 바란다고”고 소회를 밝혔다.

최영환 이엔셀 전문의는 “EN001은 현재 국내에서 임상 1b/2a상을 속도감 있고 효율적으로 통합 진행 중이며, 이번 학회에서도 높은 관심을 받았다”며, “해외 환우회로부터 임상 참여 요청이 늘고 있는 만큼, CMT 환자들에게 치료 기회를 신속히 제공하고 나아가 글로벌 기술 수출에도 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편 이엔셀은 지난해 CMT 1E 환자 대상 임상 연구를 성공적으로 마쳤다. 현재 삼성서울병원과 함께 첨단재생치료 개시를 준비 중이다.