[더구루=이연춘 기자] 희귀질환인 진행성핵상마비(PSP) 치료제 개발에 도전하고 있는 젬백스가 오는 4월 장기 임상시험의 결과를 발표한다. ‘치료제 전무’ 구역인 PSP 시장에서 GV1001의 유효성을 입증할 경우, 세계 최초 치료제 상용화라는 'K-바이오'의 새로운 이정표를 세울 것으로 기대된다.

25일 젬백스에 따르면 4월 8일 PSP 선행 임상시험(24주)과 연장 임상시험(48주)을 포함한 총 72주간의 전체 임상시험결과보고서(CSR)를 수령하고 이를 공개한다.

이번 CSR은 단순한 결과 발표를 넘어 GV1001의 장기 투여에 따른 안전성과 유효성에 대한 결론을 공식화하는 작업이다. 앞서 공개된 탑라인(Top-line) 결과에 따르면, 젬백스는 PSP 환자 중에서도 증상이 가장 전형적이고 예후가 좋지 않은 ‘리처드슨 증후군(PSP-RS)’ 환자군에서 독보적인 성과를 거뒀다.

분석 결과 GV1001 투약군은 위약군 대비 질병 진행 속도를 약 58% 지연시킨 것으로 나타났다. 특히 혼합효과 반복측정 모형(MMRM) 추정법 기준, PSP-RS 환자의 총점 변화량이 5.61점 악화에 그쳤다는 점은 고무적이다. 통상 PSP 환자가 자연 상태에서 1년에 10점 가까이 점수가 낮아지는 것을 감안하면, 질병의 퇴행 속도를 획기적으로 늦춘 셈이다.

이번 CSR이 젬백스의 글로벌 행보에 ‘기폭제’가 될 것으로 전망된다. 현재 전 세계적으로 PSP 치료제로 승인받은 약물은 단 하나도 없다. 젬백스가 이번 보고서를 통해 과학적·통계적 근거를 확고히 제시한다면, 미 FDA(식품의약국) 등 글로벌 규제 기관과의 소통에서도 유리한 고지를 점할 수 있다.

젬백스는 이번 데이터를 기반으로 글로벌 임상시험의 속도를 한층 높인다는 전략이다. 72주간의 장기 임상을 통해 확인된 누적 데이터는 향후 진행될 글로벌 3상의 설계와 승인 가능성을 높이는 핵심 자산이 된다.

젬백스 관계자는 “그동안 공개된 주요 결과들을 CSR을 통해 체계적으로 정리하고 명확한 근거를 제시할 것”이라며 “이를 통해 PSP 치료제 상용화 시기를 최대한 앞당겨 전 세계 환자들에게 새로운 대안을 제시하겠다”고 밝혔다.