노바티스, 개인맞춤형 항암제 '킴리아' 여포성 림프종 적응증 확대 추진

2021.10.28 10:02:38

개인 맞춤형 원샷 항암제…FDA·EMA, BLA 제출 수락
국내 상륙 준비…7개월 만에 급여화 1단계 통과

 

[더구루=김다정 기자] 노바티스가 개인 맞춤형 원샷 항암제 '킴리아'(성분명 티사젠렉류셀)의 허가신청에 돌입했다.

 

노바티스는 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)가 2차 치료 후 재발성 또는 불응성 여포성 림프종(FL) 환자를 위한 티사젠렉류셀에 대한 생불학적 제제 허가 신청서(BLA)를 각각 수락했다고 밝혔다.

 

또 티사젠렉류셀에 대해 FDA는 sBLA에 대한 우선심사를 승인했고, 유럽위원회(EC)는 이전에희귀의약품 지정을 승인했다.

 

제프 레고스 노바티스 총괄 부사장은 "킴리아가 유럽위원회와 FDA로부터 각각 희귀의약품과 우선심사대상으로 지정된 것은 여포성 림프종 환자에 대한 충족되지 않은 수요와 시급성을 강조한다"고 말했다.

 

이번 승인은 2차 치료 후 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자 개인을 위한 티사젠렉류셀의 효능과 안전성을 결정하기 위한 임상 2상 Elara 시험의 데이터를 기반으로 한다.

 

시험은 1차 평가변수를 충족했으며, 안전성 프로파일은 주입 후 첫 8주 이내에 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군을 경험한 개인이 없음을 보여줬다. 이 연구 결과는 올해 미국 임상 종양 학회 가상 과학 회의에서 발표됐다.

 

킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 '키메릭 항원 수용체'(Chimeric Antigen Receptor, CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 1인 맞춤형 항암제다.

 

세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 선택지가 없는 말기 혈액암 환자들에서 완전관해 가능성을 높이고, 지속적인 반응을 나타내며 주목 받고 있다.

 

킴리아는 지난 2017년 FDA의 승인을 받았다. 현재 미국 내 허가 적응증은 △25세 이하이며 불응성 또는 두 번 이상 재발한 B세포 전구 급성 림프구성 백혈병 △2가지 이상의 전신요법을 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종이다.

 

킴리아는 국내 상륙도 준비하고 있다. 한국노바티스는 킴리아의 허가 신청을 접수해 현재 식품의약품안전처에서 검토 중이다. 하지만 1회 투약비용이 5억원을 상회하면서 급여권 진입에는 난항을 겪고 있다.

 

노바티스는 '허가-급여평가 연계제도'를 통해 킴리아의 식약처 허가와 동시에 지난 3월 건강보험심사평가원에 급여신청서를 제출했지만, 해당 안건은 지난 9월 1일 개최된 제6차 암질심 회의에 가서야 최초 상정됐다.

 

그마저도 첫 번째 회의에서는 '보류'로 결론이 났다. 이후 심평원은 40여일이 지나 열린 이달 13일 두 번째 암질환심의위원회에서 백혈병과 림프종 2개 적응증에 대한 킴리아의 의학적 급여 타당성을 인정했다.

 

국내 허기 7개월 만에 급여 첫 관문을 통과한 것이다. 비용효과 등 약가에 대한 부분은 이후 진행되는 절차에서 노바티스와 논의하는 것으로 결정됐다.

김다정 기자 92ddang@theguru.co.kr
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