[더구루=김명은 기자] 국내 세포치료제 개발기업 에스바이오메딕스(S.BIOMEDICS)가 파킨슨병 세포치료제 'A9-DPC(TED-A9)' 임상 1/2a상에서 안전성과 효능에서 긍정적인 중간결과를 얻었다. A9-DPC는 인간 배아줄기세포(hESC)로부터 유래한 고순도의 중뇌 도파민 전구세포로 구성돼 있으며, 환자의 양측 피각(putamen)에 외과적으로 이식돼 운동기능 회복을 유도하는 방식이다.

에스바이오메딕스는 22일 이같은 내용의 임상 1/2a상 중간결과를 발표했다. 이번 임상에는 파킨슨병 진단을 받은 지 5년 이상 경과한 총 12명의 환자가 참여했다. 이들은 각각 저용량(315만개 세포)과 고용량(630만개 세포) 그룹으로 나뉘어 치료를 받았다. 마지막 환자는 지난해 2월 치료를 완료했다.

1년 후 중대한 이상반응은 보고되지 않았으며, 종양 발생, 세포 과성장, 이소성 이동, 면역 관련 염증 등 부작용도 관찰되지 않았다. 대부분의 이상반응은 경미하거나 중등도 수준이었고, 환자 한 명이 무증상의 경미한 출혈을 일으켰으나 신경학적 이상은 나타나지 않았다.

임상 결과 운동기능도 개선됐다. 국제적으로 표준화된 운동기능 검사인 MDS-UPDRS Part III(off 상태) 평가에서 저용량 그룹은 평균 12.7점, 고용량 그룹은 15.5점의 점수 감소(개선)를 보였다. 총점에서도 각각 29.0점, 34.7점이 개선됐다.

또한, 파키슨병의 진행 정도를 평가하는 대표적인 척도인 '호앤야(Hoehn and Yahr) 병기'도 저용량 그룹은 3.7단계에서 2.7단계, 고용량 그룹은 3.8단계에서 2.2단계로 개선되며 질병 진행이 억제되는 모습을 나타냈다. 

비운동 증상 평가에서도 A9-DPC는 긍정적인 결과를 보였다. 비운동 증상 척도(NMSS)에서는 저용량 그룹에서 31.7점, 고용량 그룹에서 35.8점이 개선됐다. 삶의 질을 평가하는 PDQ-39, 일상생활 수행능력을 나타내는 SEADL 척도 등에서도 긍정적 변화가 나타났다. 

A9-DPC의 기전 확인을 위해 시행된 [18F]FP-CIT PET 스캔 결과, 양측 피각에서 도파민 수송체(DAT) 신호가 증가한 것으로 확인됐다. 특히 고용량 그룹에서 더 뚜렷하게 증가했으며, 운동기능 개선과 DAT 신호 증가는 통계적으로 의미 있는 상관관계를 보여줬다. 이는 이식된 세포들이 뇌에 생착해 도파민 신경세포로 분화하면서 시냅스 기능 회복을 유도했을 가능성을 시사한다.

김동욱 (연세대 의대 교수) 에스바이오메딕스의 최고기술책임자(CTO)는 "연구 기간 내내 일관되게 긍정적 추세를 보였고, 특히 PET 영상에서 확인된 DAT 신호 증가가 임상적 회복과 직접 연결된 점은 A9-DPC의 작용기전을 명확히 보여준다"고 말했다.