[더구루=김다정 기자] 인히브릭스의 연골육종 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다.

인히브릭스는 1일(현지시간) FDA가 연골육종의 치료제 ‘INBRX-109’에 대한 희귀의약품 지정을 승인했다고 발표했다 .

FDA 희귀의약품개발국(Office of Orphan Products Development)은 미국에서 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질환 또는 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 의약품 및 생물학적 제제에 대해 희귀의약품 지정 지위를 부여한다.

희귀의약품 지정은 임상 개발을 지원하기 위한 재정적 인센티브와 규제 승인 시 미국에서 최대 7년 동안의 시장 독점 가능성 등 특정 혜택을 지원한다.

INBRX-109는 DR5 활성화에 의해 유도된 종양 편향 세포 사멸을 이용하도록 설계된 정밀 조작된 4가 사멸 수용체 5(DR5) 작용제 항체다. 이번에 희귀의약품으로 지정되기 앞서 지난 1월 절제 불가능 또는 전이성 재래식 연골육종 환자의 치료를 위해 패스트트랙으로도 지정된 바 있다.

인히브릭스는 지난달 기존 연골육종 환자에서 INBRX-109의 효능과 안전성을 평가하는 임상 1상 시험의 업데이트된 결과를 제공했다. RECISTv1.1로 측정한 18명의 평가 가능한 환자 중 16명(89%)에서 예비 질병 통제가 관찰됐으며, 18명 중 2명이 부분 반응(11%)을 달성했다.

현재는 연골육종에서 INBRX-109의 무작위, 맹검, 위약 대조, 잠재적 등록 가능 2상 시험을 시작한 상태다.

임상 1상 예비 결과에 따르면 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 7.4개월로 전체 생존기간 중앙값에는 도달하지 못했다. 3명의 환자가 INBRX-109로 치료를 받은 후 61주를 초과했으며, 77주가 현재까지 관찰된 가장 긴 안정 질환 기간이었다.

마크 라페 인히브릭스 최고경영자(CEO)는 "이번 희귀의약품 지정은 현재 다른 실행 가능한 옵션이 없는 전이성 또는 절제 불가능한 연골육종 환자를 위한 유망한 치료제로서 인식을 강조한다"고 말했다.