[더구루=김다정 기자] 네덜란드 신경퇴행성 질환‧신경발달 장애 치료제 개발 전문 생명공학기업 프릴레니아 테아퓨틱스(Prilenia Therapeutics)의 헌팅턴병 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다.

FDA는 23일(현지시간) 프릴레니아가 경구형 헌팅턴병 치료제로 개발중인 '프리도피딘'(pridopidine)에 패스트트랙 자격을 부여했다. 이번 지정으로 프리도피틴은 임상개발과 규제 검토를 가속화하기 위한 빠른 FDA 승인 절차를 밟을 수 있게 됐다.

마이클 R. 헤이든 프릴레니아 최고경영자(CEO)는 "헌팅턴병은 환자뿐 아니라 가족에게도 영향을 미치는 가장 파괴적인 신경퇴행성 질환 중 하나"라며 "현재로서는 발병을 지연시키거나 질병 진행을 늦추기 위한 승인된 치료법이 없다"고 말했다.

그는 "우리는 이러한 환자들에게 프리도피딘을 잠재적인 욥션으로 만들기 위해 FDA와 긴밀히 협력하기를 기대한다"고 덧붙였다.

프리도피딘은 고도 선택적으로 강력하게 작용하는 동종계열 최초 시그마-1 수용체(S1R) 촉진제의 일종으로, 신경 건강 및 기능 유지를 위한 몇 가지 주요 경로를 향상시킨다.

앞서 프리도피딘은 헌팅턴병 적응증에 대해 미국과 유럽에서 각각 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 이를 통해 규제 지원 및 재정적 혜택은 물론 규제 승인 시 마케팅 독점 기간(미국 7년, 유럽 10년)을 제공방을 수 있다.

이오 함께 프릴레니아는 프리도피딘을 근위축성 측삭경화증(ALS, 즉 루게릭병) 치료제도 개발하고 있다. 이 적응증으로 지난 7월 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.

현재 프릴레니아는 헌팅턴병 치료제로 글로벌 임상 3상 시험이 착수된 단계다. 초기 헌팅턴병을 가진 25세 이상 성인 499명을 대상으로 프리도피딘의 안전성과 유효성을 평가하고 있습니다. 최종 결과는 2023년 초에 나올 것으로 예상된다.

앞선 임상 2상(PRIDE-HD)에서는 하루에 두 번 45mg의 프리도피딘을 1년 동안 투여하면 위약에 비해 초기 헌팅턴병 환자의 기능 저하를 유의하게 예방하는 것으로 나타났다. 2상 장기 연장 연구(OPEN-HART)에서도 동일한 프리도피딘 용량으로 5년 동안 치료를 받은 환자가 환자 그룹과 비교하여 기능 능력이 현저히 더 느린 감소했다.