[더구루=김다정 기자] 화이자가 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 함께 개발중인 혈우병 A형 유전자 치료 후보물질 'SB-525'의 임상 3상이 안전성 문제로 중단됐다.

11일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)는 10일(현지시간) A형 혈우병에 대한 유전자 치료제 SB-525(giroctocogene fitelparvovec, 지록코토진 피텔파르보베크)의 임상 3상을 보류했다.

이는 일부 치료 환자에서 비정상적으로 높은 인자 수준이 보고된 후 임상 3상(AFFINE) 시험 프로토콜의 변경 사항을 검토할 시간을 주기 위한 결정이다.

SB-525는 혈우병 A 환자에게 없거나 결함이 있는 혈액 응고 단백질인 인자 VIII 또는 FVIII를 암호화하는 유전자의 건강한 사본을 전달하도록 설계됐다.

AFFINE 임상은 중등도에서 중증의 A형 혈우병을 앓고 있는 18~64세 남성 약 50명을 대상으로 SB-525 단일 주입의 효능과 안전성을 평가하는 공개 라벨, 다기관 3상 연구다.

치료 후 일부 환자는 FVIII 수치가 150% 이상이었고, 인자 수치가 평소보다 높으면 혈전 위험이 높아질 위험이 있다. 등록된 환자의 절반 이상이 시험에서 SB-525를 투여받았으며, 현재 화이자는 FVIII 수치가 150% 이상인 환자를 면밀히 모니터링하고 있다.

화이자는 연구 업데이트에서 "이러한 높은 수치로 인한 부작용은 관찰되지 않았으며 일부 환자에게는 '예방 조치'로 경구 항응고제(혈액 희석제)를 투여했다"고 발표했다.

화이자는 FVIII 수치가 높은 사람들을 관리하기 위한 지침을 제공하는 임상 연구의 목표, 디자인 및 접근 방식을 설명하는 시험 프로토콜을 변경하기 위해 자발적으로 환자 스크리닝 및 투여를 중단했다.

FDA가 제안된 프로토콜 수정안을 검토한 후 회사의 추가 시험 업데이트가 예상된다. 또 화이자는 임상시험이 진행되는 다른 국가의 보건당국에 프로토콜 수정 및 관련 문서를 제출할 계획이다.

화이자 혈우병 유전자 치료팀은 "연구를 중단하기로 한 우리의 결정에 따라 FDA는 지난 3일 임사시험이 중단됐음을 알렸다"며 "FDA와 추가 커뮤니케이션을 통해 가까운 시일 내에 보다 완전한 설명을 제공할 것"이라고 말했다.

이번 임상보류로 인해 화이자는 FDA와 논의한 후 혈액 응고 단백질 인자 IX(FIX)가 결핍된 B형 혈우병 환자를 위한 SPK-9001(PF-06838435, fidanacogene)을 평가하는 또 다른 3상 시험(NCT03861273)에 대한 중간 분석을 수행하지 않기로 결정했다.