'소프트뱅크 투자' 4D몰큘러 테라퓨틱스, FDA IND 승인

2021.10.08 13:44:18

낭포성 섬유증 폐 질환 치료제 '4D-710' 임상 1/2상 돌입

 

[더구루=김다정 기자] 소프트뱅크가 투자한 4D몰큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 낭포성 섬유증 폐 질환 치료제의 임상시험계획(IND)을 승인받았다.

 

4D몰큘러는 6일(현지시간) 낭포성 섬유증 폐 질환 치료를 위한 A101 벡터 기반 에어로졸 전달 유전자 치료제 ‘4D-710’에 대한 1/2상 임상연구를 승인했다고 발표했다.

 

이번 1/2상 임상은 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절제(CFTR) 요법에 부적격하거나 요법을 중단한 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 4D-710의 다기관, 공개 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 시험이다.

 

1차에서는 안전성과 내약성을 평가한다. 2차 평가변수에는 기관지경 생검 및 양치질 내에서 측정된 폐 기능, 이식유전자 전달 및 microCFTR 발현을 포함한 임상 활동 평가가 포함된다.

 

4D몰큘러 벡터인 A101과 microCFTR 이식유전자로 구성돼 있다. A101은 폐 기도와 폐포 전체에 걸쳐 에어로졸 전달을 위해 개발되었을 뿐만 아니라 점액 장벽을 통한 침투와 기존 항체에 대한 내성을 위해 개발됐다.

 

4D-710은 기도를 둘러싸고 있는 표적 세포 내에서 높은 수준의 CFTR 단백질을 발현하도록 설계돼 CFTR 돌연변이 비의존적 활성을 가능하게 한다.

 

로버트 피쉬맨 4D몰큘러 최고 의료 책임자는 "A101과 microCFTR 이식유전자는 잠재적으로 낭포성 섬유증 폐 질환 환자의 성공적인 치료를 위한 핵심 속성"이라며 "4D-710은 잠재적 교정 기전, CFTR 돌연변이와 독립적인 환자 치료 능력, AAV 항체 내성으로 인해 차별화된 치료제가 될 가능성이 있다"고 말했다.

 

한편 손정의 회장이 이끄는 일본 소프트뱅크그룹은 최근 생명공학과 헬스케어 분야에 대한 투자 보폭을 넓혀나가면서 4D몰큘러 테라퓨틱스 등의 지분을 보유하고 있다.

김다정 기자 92ddang@theguru.co.kr
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