[더구루=김다정 기자] 일본 다케다제약이 미국에서 승인신청한 항암제 '모보서티닙'(mobocertinib)이 엑손 20 삽입(Exon20 Insertion) 변이를 동반하는 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자를 위한 최초의 경구 치료제로 승인됐다.

미국 식품의약국(FDA)는 15일(현지시간) 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 치료를 위한 모보서티닙을 승인했다고 발표했다.

모보서티닙은 표피 성장 인자 수용체(EGFR) 엑손20 삽입 돌연변이를 선택적으로 표적화하도록 특별히 설계된 최초의 경구 티로신 키나제 억제제(TKI)다. 앞서 지난 4월 FDA로부터 우선심사 지정을 받았다.

이번 승인은 주로 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 경구 투여된 모보서티닙의 안전성 및 유효성을 평가하는 임상 1/2상 시험결과에 기초한 것이다.

다른 EGFR 변이에 비해 예후가 나쁜 EGFR 엑손 20 삽입 변이는 비소세포폐암 환자의 1~2%에 해당되며 아직 특별히 승인된 치료제가 없다.

이런 상황에서 모보서티닙은 임상 1/2상 시험에서 도출한 의미있는 객관적 반응률(ORR)과 중앙 반응 지속 기간(DoR)을 기반으로 한 가속 승인에 따라 승인됐다.

해당 임상은 ​이전에 백금 기반 요법을 받은 경험이 있는 엑손 20 삽입 변이를 동반하는 전이성 비소세포 폐암환자를 대상으로 모보서티닙 160mg 용량을 1일 1회 복용하는 방식으로 진행됐다.

그 결과 독립적 검토위원회가 평가한 ORR은 28%였다. DoR은 17.5개월이다. 전체 생존 중앙값(OS)과 무진행 생존 중앙값(PFS)은 각각 24개월, 7.3개월로 보고됐다. 이 결과는 최근 세계폐암학회 국제학술회의(WCLC 2021)에서 발표됐다.

일반적으로 실제 임상 현장에서 EGFR 엑손 20 삽입 변이 양성 비소세포폐암 2차 치료 환자들의 OS는 7.6개월에서 13.6개월 정도에 그친다. 또한 이전 치료 경험이 있는 환자에서 1~3세대 EGFR TKI들의 ORR은 10% 이하이며, PFS는 4개월 미만이다.

테레사 비티티 다케다 글로벌 종양사업부 사장은 "모보서티닙은 EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자를 위한 최초이자 유일한 경구 요법으로, 이번 승인으로 이들을 위한 새롭고 효과적인 치료 옵션이 도입됐다"고 평가했다.

이어 "특히 우리는 약 1.5년이라는 OS 결과에 고무돼 있다"며 "이번 승인은 종양학 분야에서 치료제가 부족환 환자들의 요구를 충족시켜주겠다는 우리의 약속의 결과를 잘 보여준다"고 평가했다.