[더구루=김다정 기자] 미국에서 안전성 문제로 유전자 치료제에 대한 다수의 임상시험이 보류되고 있다. 최근에는 희귀질환 치료제 전문 제약사 '바이오마린 파마슈티컬스'(BioMarin Pharmaceutical)의 페닐케톤뇨증 임상이 중단됐다.

FDA는 지난 6일(현지시간) 바이오마린의 페닐케톤뇨증에 대한 유전자 요법 'BMN 307'의 임상 1/2상 연구를 중단했다고 밝혔다.

전임상 연구의 중간 결과에서 BMN 307를 투여한 일부 쥐에서 간 종양이 발병했기 때문이다. 최고 용량의 BMN 307을 받은 7마리 중 6마리는 투여 후 52주에 괴사되었을 때 종양이 발견됐다. 5마리는 암이 아닌 종양인 샘종이 있었고, 1마리는 간암이었다.

다만 100명의 환자를 대상으로 한 1/2상 임상에서 환자들은 생쥐에게 주어진 것과 동일한 고용량을 투여 받지 않았으며, 간 종양이 발생한 쥐에게 투여한 것과 동일한 고용량을 투여한 환자는 없었다. 임상 시험에서 암이 발병한 사람도 발견되지 않았다

그럼에도 FDA는 지난주 유전자 치료제의 안전성 위험을 논의하기 위해 소집한 회의에서 임상 보류를 결정했고, 바이오마린 역시 쥐에서 관찰된 돌연변이 유발의 위험을 인정하고 회사의 유전자 요법에 대한 연구 결과를 조사하겠다고 약속했다.

바이오마린의 연구개발 사장인 행크 퍼스는 "(쥐 실험에 투입된 양보다) 더 낮은 용량의 벡터를 투여 받은 환자의 건강을 계속 신중하게 평가하고 모니터링 할 것"이라며 "우리는 암 유발 위험을 이해하고 완화하기 위해 최선을 다하고 있다"고 강조했다.

FDA가 임상을 보류했다는 소식이 알려지자 바이오마린의 주가는 7일 전일 대비 8.4% 하락한 77.81달러에 마감했다.