[더구루=김다정 기자] 중국 제약사 준시 바이오사이언스(Junshi Biosciences)가 개발한 항PD-1 면역관문억제제 '토리팔리맙'(Toripalimab)이 비인두암 환자의 치료법을 바꾸는 '혁신치료제'(BTD)로 지정됐다.

준시바이오는 지난 12일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 재발·전이성 비인두암(NPC) 환자의 1차 치료에 기존 백금 기반 화학요법과 '토리팔리맙' 병용요법을 혁신치료제로 지정했다고 밝혔다.

토리팔리맙은 앞선 지난해 9월에도 재발성·전이성 비인두암 치료를 위한 혁신치료제로 지정된 바 있다.

혁신치료제는 중증 또는 생명을 위협하는 질환을 겨냥해 개발이 진행 중이면서 기존의 치료제들에 비해 괄목할 만한 개선효과를 기대할 수 있을 것임을 시사하는 예비적 입증자료가 확보되었을 때 제한적으로 지정이 이뤄진다.

혁신치료제로 지정되면 환자가 가능한 한 빨리 새로운 치료법을 이용할 수 있도록 개발 및 심사과정이 빠르게 진행되는 등의 혜택을 기대할 수 있게 된다.

두경부암의 일종인 비인두암은 다른 암종과 비교해 표적치료제나 면역치료제 개발이 이뤄지지 않았다. '젬시타빈'에 '시스플라틴'을 더한 백금 기반 화학요법 6사이클이 여전히 재발성 혹는 전이성 비인두암 1차 치료에 표준요법으로 사용되고 있다. 그마저도 치료반응 기간이 평균 6개월 정도에 불과할 만큼 의료적 미충족 수요가 높다.

하지만 이번에 토리팔리맙과 화학요법이 임상 3상 시험에서 긍정적인 연구결과를 바탕으로 혁신치료제로 지정되면서 비인두암 환자에게 새로운 희망이 될 수 있을지 주목된다.

재발·전이된 비인두암 환자를 대상으로 임상을 진행한 결과, 토리팔리맙 병용군이 위약군보다 질병 진행을 유의미하게 늦춘 것으로 나타났다. 토리팔리맙 병용이 상대적으로 질병의 진행 및 사망 위험을 48% 낮췄다. 객관적반응률(ORR) 및 반응지속기간(DOR)에 있어서도 위약군 대비 통계적으로 우월했다.

준시바이오는 올해 3분기 내에 비인두암 환자의 1차 치료제로서 '토리팔리맙+화학요법' 병용요법과 2·3차 치료제로서 토리팔리맙 단독요법에 대한 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 FDA에 제출할 예정이다.

토리팔리맙은 중국에서 판매 승인을 받은 중국 최초의 항PD-1 단클론항체로, 이미 지난 2월 중국에서는 재발성 혹는 전이성 비인두암 3차 치료에 허가 받아 사용되고 있다. 15개 이상 적응증을 대상으로 중국, 미국 등 전 세계에서 30개 이상 임상을 진행하고 있다.

준시바이오 최고의료책임자인 패트리샤 키건 박사는 "면역항암제 치료 옵션이 없는 공격적인 암인 비인두암에에서 새로운 PD-1 차단 항체인 토리팔리맙이 획기적인 치료제 지정을 받은 것을 기쁘게 생각한다"며 "우리는 BLA 검토 과정에서 FDA와 미국 파트너인 코헤러스 바이오사이언스(Coherus BioSciences)와 긴밀히 협력해 미국 비인두암 환자에게 토리팔리맙을 제공하기를 기대한다"고 말했다.